Dopo un 2024 da primato, anche il 2025 si preannuncia un anno record per l’innovazione farmaceutica. Secondo il rapporto Horizon Scanning 2025 pubblicato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), sono 112 i nuovi medicinali attesi al via libera dell’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema), di cui 57 contenenti nuovi principi attivi. Tra questi, 27 sono destinati al trattamento di malattie rare e oltre il 31% riguarda l’ambito oncologico.

Oncologia e neurologia guidano l’innovazione

Le novità più rilevanti riguardano le aree oncologica e neurologica. In ambito onco-ematologico, è appena stato approvato un nuovo trattamento per il mieloma multiplo recidivante e refrattario, mentre si attende l’autorizzazione per un farmaco destinato alla leucemia linfoblastica acuta a cellule B. Grande attesa anche per la prima terapia genica per il tumore alla vescica ad alto rischio, resistente ad altri trattamenti, oltre che per nuovi farmaci contro melanoma, cancro al polmone e tumore della mammella.

Nel campo neurologico, si registrano progressi e qualche battuta d’arresto. Mentre l’Ema ha negato l’approvazione al Donanemab, un farmaco per l’Alzheimer precoce, a causa di rischi legati ad anomalie di imaging cerebrale, è stata confermata l’autorizzazione per Lecanemab, un’altra terapia innovativa per la stessa patologia. In attesa di valutazione è Blarcamesine, che ha dimostrato di migliorare del 14% le capacità cognitive dei pazienti dopo 70 settimane.

Psichiatria, malattie rare e terapie avanzate

Tra le novità psichiatriche figura Zuranolone, destinato al trattamento dell’ansia associata alla depressione post partum. Sul fronte delle malattie rare, fa il suo debutto l’Eflornitina, prima terapia per ridurre il rischio di recidiva nel neuroblastoma ad alto rischio in pazienti adulti e pediatrici.

Ampio spazio anche alle terapie avanzate: sono nove i medicinali in valutazione tra terapie geniche, cellulari e tessutali. Quattro riguardano l’oncologia, due l’ematologia, e una ciascuna le aree dermatologica, neurologica e muscoloscheletrica. Spicca lifileucel, prima terapia cellulare per il melanoma metastatico e non operabile.

Vaccini e biosimilari: l’innovazione è anche preventiva

Accanto ai farmaci terapeutici, l’Ema prevede di autorizzare nuovi vaccini contro pertosse, virus respiratorio sinciziale e Chikungunya. Parallelamente, sono attese estensioni di indicazioni terapeutiche per 53 farmaci già esistenti, oltre all’approvazione di 35 biosimilari e 10 generici, che potranno generare risparmi per il sistema sanitario.

Nisticò (Aifa): "Servono nuovi strumenti per governare la spesa"

“L’onda lunga dei nuovi farmaci in arrivo è una buona notizia, ma ora serve innovare anche gli strumenti di governo della spesa”, ha commentato il presidente di Aifa, Robert Nisticò. Le nuove terapie, seppur efficaci, pongono una sfida crescente in termini di sostenibilità. “Serve una nuova governance che superi la logica dei tetti di spesa a silos e consideri il valore terapeutico ed economico complessivo dei trattamenti”, ha aggiunto.

Tra le proposte al vaglio, sistemi di bonus-malus sui prezzi, da rivedere sulla base dell’efficacia reale dei farmaci una volta immessi sul mercato. Anche secondo Pierluigi Russo, direttore tecnico-scientifico dell’Aifa, è necessario un approccio sinergico tra istituzioni: “La spesa farmaceutica è spinta da innovazione e fattori sociali come l’invecchiamento. Nessuno può affrontare la sfida da solo”.